智啟醫(yī)學(xué)新維度
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產(chǎn)品詳情
簡單介紹：
詳情介紹：
核心技術(shù)與原理
CRISPR-Cas9系統(tǒng)
CRISPR-Cas9是目前*主流的基因編輯工具，由Cas9核酸酶和單鏈向?qū)NA(sgRNA)組成4。其工作原理包括：
- ?靶向識別?：sgRNA通過堿基互補(bǔ)配對引導(dǎo)Cas9至目標(biāo)DNA序列
- ?DNA切割?：Cas9在PAM序列(通常為NGG)上游3-4個堿基處產(chǎn)生雙鏈斷裂(DSB)
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?修復(fù)機(jī)制?：
- 非同源末端連接(NHEJ)：易出錯，導(dǎo)致插入/缺失(indels)，實現(xiàn)基因敲除
- 同源定向修復(fù)(HDR)：需提供修復(fù)模板，可實現(xiàn)精準(zhǔn)插入或替換
新一代編輯技術(shù)
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?堿基編輯?：
- 不產(chǎn)生DSB，直接將C→T或A→G轉(zhuǎn)換
- 由劉如謙團(tuán)隊開發(fā)，已用于**β-地中海貧血等疾病
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?先導(dǎo)編輯?：
- 結(jié)合逆轉(zhuǎn)錄酶與Cas9切口酶
- 可實現(xiàn)所有12種單堿基轉(zhuǎn)換及小片段插入/刪除
- 2025年**用于人體試驗，成功**慢性肉芽腫病
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?線粒體編輯?：
- 中國團(tuán)隊開發(fā)的mitoBEs技術(shù)解決了mtDNA編輯難題
- 在Leigh綜合征大鼠模型中實現(xiàn)87%編輯效率
